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作者| 姜丽
编辑袁岳
2021年2月28日是第14个国际罕见病日。 前一天，专注于支持稀有疾病群体的北京疼痛挑战慈善基金会与多家组织共同发布了《 2020稀有疾病医疗救助项目多边共同支付实践报告》和《稀有疾病全球技术创新白皮书》系列：药物以外的解决方案在哪里”，从罕见病医疗救助和综合服务两个方向探索罕见病问题的解决方案。
罕见疾病的药物负担沉重，这是“多方共同付款”进行药物保护的唯一途径
据统计，全世界已知有6000-8000种罕见疾病。 在5304种按流行率定义的罕见疾病中，有84.5％不到百万分之一。 尽管似乎一种罕见病的患者人数很少，但作为一种疾病，受影响的人数却非常多。 根据保守的基于证据的估计，人口中罕见病的患病率约为3.5％-5.9％，受影响的全球人口接近4.5亿。 在中国，罕见病患者的数量约为2000万。
对于罕见病患者来说，问题是：一方面，缺乏有效的治疗方法。 据统计，世界上只有5％的罕见病可以得到有效治疗。 另一方面，即使使用现有治疗方法的罕见疾病也可以使用。 药品的价格也非常昂贵，给患者和家庭带来巨大的心理和经济压力。
例如，在我国市场上出售的稀有疾病药物中，仍然有十几种针对稀有疾病的高价值药物尚未包括在国家医疗保险中。 当患者服用足够的药物时，每年的治疗费用相对较高，很容易达到数百万美元。
2月27日上午，“ 2020罕见病医疗救助项目多方共付实践报告”（以下简称“报告”）在“罕见病创新服务与多方共付”中发布。研讨会”。 《报告》指出，“多方共付”模式可以大大减轻罕见病患者家属的医疗负担，满足患者的医疗保障需求，实现患者可用药品。
该“报告”是由北京疼痛挑战慈善基金会和其他机构以及香港中文大学共同研究和编写的。 从国家政策环境，必要性分析，援助工程实践，项目发现，未来前景等方面，它基于援助患者的数据进行实证分析。
北京疼痛挑战慈善基金会于2018年2月启动了罕见病医疗救助项目，成为全国首个全面涵盖罕见病的医疗救助项目（2018年5月以后，以国家“罕见病目录”为准）的慈善项目。 2020年，北京疼痛挑战慈善基金会与多家机构合作，启动了《稀有疾病医疗救助项目多方共付计划》，先后建立了《稀有疾病医疗救助项目》浙江专项，山西专项，山东专项和其他地方特殊项目，希望与国家和地方罕见病保障政策合作，探索多方共付援助模式。
通过三年的援助数据，发现多方支付模式的作用已经开始出现，可以有效减轻患者的医疗负担。 “报告”显示，由“罕见病医疗救助计划”援助的所有患者的原先（报销前）医疗负担约为家庭收入的285％。 通过医疗保险报销后，该比例降至125％； 在医保报销的基础上，患者通过罕见病医疗救助项目得到一定的支持，医疗负担降低到家庭年收入的98％； 在医疗保险报销+罕见病医疗救助项目的基础上，部分患者还接受了其他社会慈善机构的捐款（如公共筹款，红十字会，慈善基金会等），医疗负担继续下降至62 ％。
特别是在地方医疗保险与救助项目相结合的模式下，浙江省患者的医疗负担从家庭年收入的154％直接降低到报销前的26％。 在山西，从343％下降到68％； 从189％降至41％。
展望未来，报告指出，多方共同付款模式的实践将继续表现出“系统多元化”，主题多元化，“资金多元化”和“支付多元化”的特点，要求越来越多的社会慈善力量进入罕见病领域，抓住历史机遇。
除药物以外的解决方案在哪里？患者本人成为创新的动力
除了医疗问题，稀有疾病群体还面临许多问题，包括心理，教育，就业和社会融合。 值得介绍跨境创新的观点和方法。
2月27日晚，由美国医学会联合制作的“罕见疾病全球技术创新白皮书系列：罕见疾病白皮书系列之一：医学以外的解决方案”（以下简称“白皮书”）。北京疼痛挑战慈善基金会和即插即用中国发布了。
“白皮书”介绍了罕见病领域中制药，医疗器械和食品行业的大型公司和中小型公司的创新做法，并指出越来越多的患者和患者组织正在促进这种疾病的发展。药物的可获得性，可负担性和疾病管理。 这方面发挥了关键作用。 大多数患者选择主动发言，对罕见病创新生态提出自己的需求，并以更加理性和开放的态度参与解决罕见病问题。
换句话说，越来越多的患者不再是过去的“弱势群体”，而是成为创新解决方案的提供者。 “以患者为中心”的概念已在所有方面得到证明。
但是，北京疼痛挑战慈善基金会的创始人王义鸥也表示，创新过程需要患者的深度参与。 患者组织的专业性体现在对患者需求的准确理解和同情中。 然而，仅依靠患者和患者组织的力量是不够的。 罕见病的创新必须依靠更多力量的整合。
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