原标题：国家医疗保险局对罕见病提案进行了强烈回应，提出了如何弥补医疗保险的最后一个缺陷
已经鉴定出7,000多种罕见疾病，而95％的罕见疾病仍没有特定药物。 新华社。[ 对于罕见病药品，只有定价合适的药品才能拿来谈判，最后通过降价纳入到医保目录之中。国家医保局没有将一些定价较贵的药品纳入目录是向药企发出明确信号：即便不在医保目录中，药企也要基于中国是发展中国家的国情来制定合适的药品价格。 ]
在每年的两次会议中，稀有疾病是委员会成员讨论的热门话题之一。 在国家医疗保险局（National Medical Insurance Administration）发布的针对2020年提案的160份拟议回应中，近20份与罕见病直接相关。 如此强烈的反应反映了有关政府部门对罕见病的关注。
清华大学医疗服务治理研究中心研究员廖苍义在接受《中国商业报》采访时说，解决罕见病患者的药物保护问题是我国医疗保险制度的最后一个弊端。
如何弥补这短板？ 国家医疗保险局在答复中表示，下一步将是研究和探索建立政府主导的，由多方资金资助和社会参与的罕见病使用保障机制。 同时，“目标政策”还包括通过大规模采购和毒品谈判来降低罕见病药品的价格，提高对罕见病患者的诊断和治疗服务水平，并鼓励商业保险机构提供更多保护产品。包裹”。
答复还明确指出，一些用于特殊罕见病的特别昂贵的药物不能包括在基本医疗保险金中，因为它们远远超出了患者的资金和承受能力。 另外，针对委员会委员代表提出的“建立国家罕见病医疗保障基金”的建议，有关部门认为，现行制度为解决罕见病患者的医疗费用提供了渠道。 ，并建立由政府主导的罕见病，需要仔细考虑用于疾病的特殊资金。
基本医疗保险负担不起天价
2月28日是世界第14个罕见病日。 已经鉴定出7,000多种罕见疾病，而95％的罕见疾病仍没有特定药物。 我国大约有2000万罕见病患者，并且每年新增200,000多新患者。
中国人民政治协商会议全国委员会委员丁洁在去年两届会议上提出的“关于建立中国稀有疾病医疗保险“ 1 + 4”多方支付机制的建议”中提出：稀有疾病药物的支付尚未得到根本解决。 一些治疗罕见疾病的药物价格昂贵且难以支付。 对于患有罕见疾病的患者来说，这是一座很难攀登的山峰，也是实施基本医疗保障系统的困难。
丁杰建议，应将罕见病药物尽可能纳入《国家基本医疗保险，工伤保险和生育保险药品目录》，并应具有明确的诊断和治疗共识或专家指南，并明确国内市场上的治疗效果应列入121种罕见病中。 ，介绍我国的医疗保障体系，并将其纳入《国家基本医疗药物目录》。
国家医疗保险管理局在答复中表示，2019年《国家医疗保险目录》将重点关注罕见病和其他主要疾病的治疗，并且原发性肉碱缺乏症和帕金森病早发等罕见疾病已被添加到目录中。 通过访问谈判，目录中包括了一些罕见疾病的药物，例如肺动脉高压和C型Niemann-Pick疾病，它们的价格已大大下降。
据统计，在121种稀有疾病治疗药物中，在我国已销售并有适应症的50多种药物中，有40多种已被列入国家医疗保险药物清单。
医疗保险目录中的稀有疾病药物仍在动态扩展。 亨廷顿氏病，肌萎缩性侧索硬化症（渐冷综合症）和肢端肥大症等7种罕见疾病的药物将被添加到将于3月1日实施的2020医疗保险目录中。
去年，用于治疗SMA（脊髓性肌萎缩症）的高价进口药物Noxinagen钠注射液引起了社会的广泛关注，但这种药物的售价高达每支70万元人民币，并未进入2020年版医疗保险。 在目录中。
全国人大代表在回应全国人大代表时表示，从基本医疗保险基金的负担能力来看，2019年城乡居民人均医疗保险经费仅为800元左右，而费用每年每人达到了诸如庞贝病，高雪氏病和SMA这类罕见疾病的药物使用量。 数以百万计的基本医疗保险难以承受。 一些省或地区已经通过重大疾病保险，医疗救助和特殊金融项目减轻了当地特殊罕见病患者的高昂医疗费用负担。 还存在区域之间的待遇差异和政策比较等问题。
国家医疗保险总局医疗服务管理司司长熊宪军曾经说过，对于罕见病药物，只有经过协商价格合理的药物，才能通过降价最终列入医疗保险目录。 国家医疗保险总局未在目录中包含一些较昂贵的药品，这是向制药公司发出了明确的信号：即使药品不在医疗保险目录中，制药公司也必须根据中国的国情确定适当的药品价格。发展中国家。
廖苍一认为，在当前的医疗保障体系中，解决罕见病患者的药物保护问题是一种政策趋势。 真正的问题是某些稀有疾病药物价格太昂贵，难以解决融资问题。 同时，政策还应考虑到药物创新和研发的指导。 罕见病药物的规模虽然不大，但它们都是排他性的，稀缺的并且可以挽救生命。 是否可以报销医疗保险与这些药物的生存和企业研发的热情有关。
他建议，就稀有疾病药物的医疗保险获取而言，应建立基本药物目录下的稀有疾病药物管理机制。 根据国家卫生和医疗委员会发布的罕见病目录，国家医疗保险局将就获取罕见病药物目录进行谈判。 除了常规药物的卫生技术评估外，罕见病药物还必须满足明确诊断，显着疗效，无替代药物，患者长期沉重负担等条件。
更多稀有疾病药物将被纳入集中采购
我国一直在对稀有疾病和“孤儿药”出台相关政策。 《中共中央，国务院关于深化医疗保障制度改革的意见》明确提出“探索罕见病药品保护机制”。 业界达成的共识是建立使用稀有疾病药物的多方筹资机制。
南开大学健康经济与医疗安全研究中心主任朱明来告诉《中国商业报》，就社会保障的普遍性而言，罕见病和人群应纳入医疗保险范围，但受益者为这种疾病相对较小，而医疗保险是该局的基本原则是“覆盖面广，基本保证”。 罕见病药物的成本很高，许多药物需要终身使用。 治疗费用非常高，仅依靠医疗保险资金显然负担不起。
根据全国人民代表大会代表的建议，国家医疗保险局推荐了浙江金华，广东佛山，山东青岛等地的做法。 这些地区正在积极探索通过该地区的重大疾病保险，医疗救助，财政专项资金或设立慈善项目来减轻特殊疾病患者的医疗费用负担，进行有益的探索。
它也是通过批量购买降低罕见病药物价格的保证机制之一。 自2018年以来，国家医疗保险总局与卫生委员会，国家食品药品监督管理局等部门一道，坚持“招募与采购相结合，量价相结合”的原则，推出药品。对于许多通过了仿制药质量和功效一致性评估的竞争药物。 集中采购与数量。
近日，国务院发布了《国务院办公厅关于促进药品集中和批量采购规范化，制度化发展的意见》，特别为治疗用“孤儿药”的采购作出了特殊安排。罕见疾病的发生，并通过国家采购和谈判减少高额费用。 罕见疾病药物的价格将增加孤儿患者的药物供应。
朱明来说，虽然罕见病发病率不高，但对社会的负面影响较大。 “天价药物”超出了大多数人的支付能力。 不幸的是，一旦群众患上了罕见的疾病，他们将处于无助的境地。 通过谈判和集中采购，可以将成本降低到合理的价格，并利用大宗购买医疗保险的优势，这将大大缓解特殊群体的困难。
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责任编辑：姜晓彤