FDA批准首个用于治疗儿童早衰的药物
可以防止体内不良蛋白质的积累并延长患者的寿命
《科学技术日报》（记者冯卫东）美国食品和药物管理局（FDA）最近批准了一种治疗药物，该药物可使患有罕见遗传性疾病（哈钦森-吉尔福德早衰综合症）的儿童获得更长的寿命。
早衰儿童通常在青少年时期死于心力衰竭，心脏病发作或中风。 大多数患有这种疾病的儿童会在15岁之前死亡。新批准的药物Zokinvy是FDA批准的第一个也是唯一一个用于治疗早衰和相关综合征的药物。
研究人员将62名接受药物治疗的儿童的临床试验与81名未服用药物的儿童的另一项数据进行了比较。 在治疗的前3年中，Zokinvi将患病儿童的平均预期寿命延长了约3年。 接受Zokinvir治疗11年的儿童的月数和平均预期寿命延长了约2.5年。
对于早衰症儿童，其遗传密码突变可能会损害他们的健康。 这种突变会干扰负责制造层粘连蛋白A的基因，从而有助于将细胞核保持在一起。 患有早衰症的儿童最终会摄入更多的称为早衰素的缺陷蛋白。 该蛋白质粘附在细胞膜上，无法回收再利用，导致细胞过早衰老，并使血管和结缔组织变硬。
每个人都会产生某种早衰素。 随着年龄的增长，人体也会产生更多的衰老激素，但是患有早衰症的儿童会产生大量的衰老激素。 早衰儿通常在出生时看起来正常，但在其生命的头两年开始出现衰老迹象。 这些孩子将经历脱发和身体脂肪减少，关节僵硬，心血管疾病以及其他症状，这些症状会加速其一生的衰老。
加利福尼亚州艾格峰生物制药公司生产的Zokinvi可以防止某些早衰蛋白质的产生，从而减少这些蛋白质在患病儿童细胞中的积累。 然而，作为胶囊的口服药物不能完全阻止早老素的产生，患者可接受的剂量受到该药物副作用的限制，该副作用包括呕吐，腹泻和疲劳。